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用語集

A - D

用語 解説
ADME 薬物動態の4つのプロセス、吸収(absorption)、分布(distribution)、代謝(metabolism)、排泄(excretion)の頭文字。「アドメ」と読まれることが多い。
AE(adverse event) → 有害事象
AUC(area under the blood concentration-time curve) 血中薬物濃度‐時間曲線下面積。血中薬物濃度の時間的推移を表す曲線の積分値。生体に吸収され、利用できる薬物量を反映する。
BE試験(bioequivalence study) → 生物学的同等性試験
BMI(body mass index) 身長と体重のバランスを示す数値。BMI=体重(kg)÷身長(m)÷身長(m)で表される。18.5未満は「低体重」、18.5以上25未満は「標準」、25以上30未満は「肥満」、30以上は「高度肥満」とされる。
CIOMS(Council for International Organizations of Medical Sciences) 国際医科学団体協議会などと訳される。1949年、医科学分野における国際的な活動の推進を目的に、WHOとユネスコの協賛により設立された非政府組織。スイスのジュネーブに本部を置く。
CLF(correction log form) 症例報告書修正用紙。
Cmax(maximum drug concentration) → 最高血中濃度
COI(conflict of interest) → 利益相反
CRA(clinical research associate) 治験・製造販売後臨床試験に関する契約、モニタリング業務、CRFチェック・回収、試験終了手続きなどの業務を行う依頼者側のスタッフ。
CRC(clinical research coordinator) → 臨床研究コーディネーター
CRF(case report form) → 症例報告書
CRO(contract research organization) 開発業務受託機関。依頼者のために、治験・製造販売後臨床試験などに関わる業務の一部を代行、支援する機関(一般に企業)。
CYP(cytochrome P450) 薬物や生体内脂質の代謝に重要な役割を果たす酵素。肝臓や消化管上皮などに豊富に存在する。主として酸化還元反応により、脂溶性の薬物を代謝して水溶性を高める。多数の分子種があるが、薬物代謝にとっては、CYP1A2、CYP2C9、CYP2C19、CYP2D6、CYP3A4などが特に重要。

E - H

EBM(evidence-based medicine) 根拠に基づく医療。経験や慣習によらず、臨床試験などの結果による科学的な根拠に基づいて行われる医療のこと。
EDC(electronic data capture) → 電子データ収集
EMEA(European Medicines Evaluation Agency) 欧州医薬品審査庁。1995年に欧州連合により設立された、欧州の医薬品に関する許可や違反品の取り締まりなどを行う機関。米国のFDAとほぼ同様の業務を行う。
ES細胞(embryonic stem cells) 胚性幹細胞。人体を形づくるあらゆる細胞へと分化することのできる多能性とほぼ無限の増殖能を持つ。受精卵を用いて作製されるために、人においては倫理的な問題が議論されている。
FDA(Food and Drug Administration) 食品医薬品局。食品や医薬品、さらに化粧品、医療機器、動物用薬、玩具など、消費者が通常の生活を行うに当たって接する機会のある製品について、その許可や違反品の取締りなどの行政を専門的に行う米国の政府機関。
First-in-Human試験 人に対して薬物(医薬品候補物質)を世界で初めて投与する臨床試験。
GCP(good clinical practice) 医薬品等の臨床試験の実施の基準。医薬品等の治験が、倫理的な配慮のもと、適正に実施されるように、治験に携わる医療機関、医師、企業などの関係者が遵守すべき事項を定めたもの。ICH-GCPに基づいて作られ、厚生労働省の省令として公布されている。
GLP(good laboratory practice) 医薬品等の安全性に関する非臨床試験の実施の基準。医薬品等の開発のために行われる非臨床試験(動物実験等、特に安全性試験)のデータの信頼性を確保するための実施基準。
GMP(good manufacturing practice) 医薬品等の製造管理および品質管理の基準。医薬品等の安全性を含む品質を保証するため、製造設備およびその品質管理・製造管理について、事業者が遵守しなければならない品質管理基準。
GPSP(good post-marketing study practice) 医薬品等の製造販売後の調査および試験の実施の基準。医薬品等が承認された後に行われる使用成績調査、特定使用成績調査、製造販売後臨床試験を実施する際に求められる遵守事項を定める。製造販売後臨床試験についてはGCPも適用される。
GVP(good vigilance practice) 医薬品等の製造販売後安全管理の基準。医薬品等が承認された後、医療機関の自発報告や文献・学会報告などに基づいて、副作用や感染症に関する情報などの安全管理情報を収集し、評価・検討の上、安全確保措置を講じるために遵守すべき事項を定める。

I - L

ICH(International Conference on Harmonisation of Technical Requirements for Registration of Pharmaceuticals for Human Use) 日米EU医薬品規制調和国際会議。日本・米国・EUの医薬品規制当局と産業界代表の計6者により主催され、他にWHOなど3組織がオブザーバーとして参加している。規制当局(日本では厚生労働省)による新薬承認審査の基準を国際的に統一し、非臨床試験・臨床試験の実施方法やルール、提出書類の様式などを標準化することにより、各種試験の不必要な繰り返しを防ぎ、医薬品開発・承認申請を効率化することを目指す。医薬品の承認に必要な品質・有効性・安全性などの分野のトピックごとに専門家作業部会で協議し、ガイドラインの作成を行う。各国は、ガイドラインの適用が可能となるよう、法的な整備も含めて必要な措置をとる。ICHで合意されたガイドラインは、日本では厚生労働省医薬食品局から通知される。
ICH-GCP ICHが定めたGCPのガイドライン。日本・米国・EUの3極間における治験データの相互受入れを促進するため、統一基準を提供することを目的としている。日米欧に加えて、オーストラリア、カナダ、スカンジナビア諸国、および世界保健機関の現行GCPを考慮に入れて作成される。治験データを規制当局に提出する際に従うべきものだが、規定されている原則は、他の臨床研究にも適用されうる。
in vitro 人工的につくられた環境を意味し、試験管内などの「生体外」を表す言葉。
in vivo 動物や人などの「生体内」を表す言葉。
IRB(institutional review board) → 研究倫理委員会

M - P

MedDRA(Medical Dictionary for Regulatory Activities) ICH国際医薬用語集。ICHがまとめた医薬用語集で、医薬品規制等に使用される医学用語(副作用、効能・使用目的、医学的状態などに関する用語)の標準化を図ることを目的としたもの。日本語版をMedDRA/Jという。
NOAEL(no-observable adverse effect level) 無毒性量。複数の用量を用いた毒性試験(動物実験)で求められた、この量以下なら一生涯、毎日曝露され(摂取し)ても、病気などの悪い影響が出ない最高の用量。一般に、NOAEL≧NOELの関係にある。
NOEL(no-effect level) 無影響量。複数の用量を用いた毒性試験(動物実験)で求められた、有害・無害に関わらず何ら影響が認められない最高の用量。一般に、NOEL≦NOAELの関係にある。
PD(pharmacodynamics) → 薬力学
PGx(pharmacogenomics) → ゲノム薬理学
PK(pharmacokinetics) → 薬物動態
PMDA(Pharmaceuticals and Medical Devices Agency) → 医薬品医療機器総合機構
PROBE(prospective randomized open blinded-endopoint)デザイン 最近の大規模臨床試験でしばしば用いられる試験デザインの1つ。前向き(prospective)・無作為割り付け(randomized)・非盲検(open)だが、被験者がいずれの群に割り付けられたか知らない第三者がエンドポイントを評価することにより「評価を盲検化する」(blinded-endopoint)のが特徴。大規模臨床試験で二重盲検法を用いるのは難しいため、従来は非盲検で実施されることが多く、エンドポイントの評価にバイアスがかかる可能性があった。PROBE法は、この欠点を克服し、試験の精度を高める方法として提唱された方法である。
p値 帰無仮説の下で、現在あるデータまたはより極端な結果が得られる確率。一般に、p<0.05で帰無仮説が棄却され、有意差があると判断される。

Q - T

QOL(quality of life) 生活の質。医療技術の発達した現代においては、「治療」と「延命」とは同じ意味ではなくなった。特に、長期療養を要する疾患や、消耗性疾患、進行性疾患では、いたずらな延命治療、侵襲の大きな治療などによって、自らの理想とする生き方や「人間らしい生活」を、患者が実現できない可能性がある。医療者には、患者にとって質の高い生活とは何なのかを知り、患者が納得する医療を提供する義務がある。
REC(research ethics committee) → 研究倫理委員会
SAE(serious adverse event) → 重篤な有害事象
SMO(site management organization) 治験施設支援機関。治験実施医療機関の治験業務を支援する機関(一般に企業)。
SOP(standard operation procedure) → 標準業務手順書
t1/2(elimination half-time) → 消失半減期
Tmax(time to attain Cmax) → 最高血中濃度到達時間

U - Z

WHO(World Health Organization) 世界保健機関または世界保健機構と訳される。健康を人間の基本的人権の一つとし、その達成を目的として1948年に設立された国際連合の専門機関(国連機関)。スイスのジュネーブに本部がある。

あ行

アセント → 賛意
アドメ → ADME
α過誤 第一種過誤、偽陽性ともいう。帰無仮説が正しい(本当は差がない)のに誤って棄却してしまう(差があると見なしてしまう)過誤。その確率をαで表す。1-αは特異度に当たる。有意水準を小さくすればα過誤は減るが、β過誤が増える。
一般名 薬の構造を正確に表すのは化学名(化学構造式をそのまま読んだ名前)だが、一般に長過ぎて実用性がない。そこで、薬には、呼びやすい簡単な名前(一般名generic name)がつけられる。一般名には、WHOに登録された世界共通の「国際一般名」と、日本だけで使用される「医薬品名称調査会承認名」とがあるが、一元化が目指されている。国際一般名の命名法には一定のルールがあり、一般に、その名前から薬効や構造を大雑把に知ることができる。
遺伝子 生物の遺伝的な形質(蛋白質の構造など)を規定する因子であり、遺伝情報の最小単位。物質的実体はDNA(デオキシリボ核酸)であり、遺伝情報はその塩基配列としてコードされている。ヒトの遺伝子数は2〜3万と考えられている。
遺伝子多型 ある生物種のゲノムに見られる多様性。ヒトゲノムは約30億塩基対のDNAから成るが、その0.1%程度は一人一人異なっており、生物学的な個人差を生む原因と考えられている。
遺伝子治療 狭義には、異常な遺伝子の発現によって起こる病気を治療するため、正常な遺伝子を補ったり、遺伝子の欠陥を修復・修正したり、何らかの形で遺伝子に操作を施すことにより病気を治療する手法のこと。より広義には、疾病の治療を目的として、遺伝子または遺伝子を導入した細胞を、人体に投与することをいう。さらに、「遺伝子治療臨床研究に関する指針」では、疾病の治療法の開発を目的として、標識となる遺伝子または標識となる遺伝子を導入した細胞を人の体内に投与することも、「遺伝子治療」の定義に含めている。
遺伝毒性 変異原性、遺伝子毒性ともいう。生物の遺伝情報(DNAあるいは染色体)に変化を引き起こす作用の強さをいう。これにより遺伝子に変化が生じ、発癌に至る可能性がある。さらに、可能性としては、遺伝病や染色体異常による疾病を引き起こすこともありうる。医薬品の開発では、非臨床試験の過程で遺伝毒性の有無を調べる。
医薬品医療機器総合機構 以下の業務を目的として設置された独立行政法人。@医薬品の副作用や生物由来製品を介した感染等による健康被害の救済、A医薬品や医療機器などの品質・有効性・安全性について、治験前から承認までの指導と審査、B市販後の安全性に関する情報の収集・分析・提供。
依頼者 → 研究依頼者
インフォームド・コンセント 被験者(正確には被験者候補者)が、研究に関する十分な説明を研究者から事前に受け、研究の意義、目的、方法等を十分理解し、自由意思に基づいて与える、被験者として研究に参加することへの同意。
ウォッシュアウト期間 それまでに投与していた薬の影響を排除するために、試験薬投与前に設ける休薬期間(何も投与しない期間)。
疫学研究 明確に特定された人間(または生物)集団の中で出現する健康に関する様々な事象(たとえば、ある疾患)の頻度と分布、また、それらに影響を与える要因を明らかにする科学研究。
エンドポイント → 評価項目
欧州医薬品審査庁 → EMEA

か行

介入 研究のため、被験者の生活に何らかの制限を加えること。
介入研究 臨床研究のうち、介入行為を伴う実験的研究。臨床試験とほぼ同義。
開発業務受託機関 → CRO
偏り バイアス。臨床研究において、計画・実施・解析・評価と関連した諸因子の影響により、結果の推定値と真の値に系統的な差が生じること。研究実施中の逸脱によって起こる偏りを「運営上の偏り」(operational bias)、それ以外の原因によって起こる偏りを「統計的偏り」(statistical bias)という。
監査 臨床研究により収集されたデータの信頼性を確保するため、研究が実施計画書に従って行われたかどうかについて、研究依頼者または指定された者が行う調査。 治験および製造販売後臨床試験については、GCP省令に詳細な定義がある。
幹細胞 組織・器官の発生や維持において、細胞を供給する源の役割を担う細胞。他の細胞と異なり、細胞分裂しても分化能を維持し続ける。分裂で生じた二つの細胞(娘細胞)のうち、一方は別種の細胞に分化するが、他方は同じ幹細胞としての分化能を維持できる。幹細胞を治療に用いる研究が盛んになりつつある。
観察研究 臨床研究のうち、介入研究以外の研究。被験者の生活に制限を加えず、あるがままを観察する。最もシンプルな形態としては症例報告や症例集積研究があるが、分析的な研究としては横断的研究と縦断的研究があり、後者はさらに後向き研究と前向き研究に分類される。
帰無仮説 群間に差がないことを想定した仮説。統計的検定はこれを否定することを目標とする。
吸収 薬物が体内に取り込まれること。
クリアランス 生体(臓器)が体内の特定物質(薬物等)を除去する能力を示す指標。たとえば、腎クリアランスとは、特定の物質が、血漿中から尿中へどのくらいの速度で排泄されるかを表す。主要な排泄臓器は腎臓と肝臓なので、腎クリアランスと肝クリアランスの和がほぼ全身クリアランスとなる。
クロスオーバー試験 臨床試験デザインの1つで、交差試験または交互試験ともいう。試験薬と対照薬の両方を全被験者に時期をずらして投与し、投与する順番を入れ替えた複数群を設置する。最もシンプルなのは、2種類の薬剤を2期に分けて投与する2治療2期のデザイン。群間の比較可能性に問題がないわけではないが、全ての被験者が試験群と対照群を兼ねるので、被験者数を減らせる利点がある。
血液脳関門 脳を守るため生体が備えた防御機構。薬物などの物質が血液から脳(中枢神経系)へ移行するのを制限する。一般に、水溶性の高い薬ほど脳に移行しにくい。
ゲノム ある生物種の遺伝情報の総和(全遺伝子の集合)。ヒトゲノムは約30億塩基対のDNAで構成される。
ゲノム薬理学 ヒトゲノムの解読が終了し、全ゲノムの観点から遺伝情報と薬効・副作用との関係を捉えることができるようになったために生まれた学問領域。「薬理遺伝学」の現代的表現と言ってよいかも知れない。薬理ゲノム学、ファーマコゲノミクス(PGx)などともいう。
ゲルシンガー事件 1999年9月、ペンシルバニア大学医学部の研究所における遺伝子治療臨床試験で、被験者ジェシー・ゲルシンガー(19歳男性)が死亡した事件。この治療法の危険性はわかっていたが、十分知らされなかった。プロトコール違反、不適切な説明文書などが明らかとなり、倫理審査の不適切性も問題となった。さらに、研究者・大学と大学発ベンチャー企業の関係(株式・特許の保有)が問題となり、利益相反への関心を高める事件となった。
研究 一般化可能な知識を獲得するため、またはそれに貢献するために計画された活動。
研究依頼者 研究を委託する者。企業主導の治験においては、一般にその企業を指す。
研究計画書 臨床研究を実施にするにあたって、研究者(研究実施者)および研究依頼者が遵守しなければならない、その研究に関する計画の内容を全て記載した文書。研究の背景、実施する根拠、目的を示し、統計学的な考察も含めて、研究のデザイン、方法、および研究組織について、正確に記述される。
研究実施計画書 → 研究計画書
研究責任者 個々の研究機関において、当該研究の責任を負う者。臨床研究を実施するとともに、その臨床研究に係る業務を統括する。
研究倫理 広義の研究倫理は医学研究以外の研究も対象とするが、本書では、特にことわらない限り、医学研究倫理、特に臨床研究倫理の意味で用いている。いわゆる生命倫理は研究倫理と医療倫理からなり、前者が研究行為に関する倫理的事項を扱うのに対し、後者は診療行為に関する倫理的事項を扱う。
研究倫理委員会 「臨床研究の倫理審査を行う委員会」を意味するもっとも基本的な呼称。英語ではresearch ethics committee(REC)である。ただし、日本の場合、研究倫理委員会やRECという呼称はあまり普及せず、治験を審査する委員会を「IRB」、一般臨床研究を審査する委員会を「倫理委員会」と呼び慣らしている機関が多い。しかし、そのような習慣は歴史的経緯から発生したに過ぎず、「IRB」も「倫理委員会」も同じRECである。本書では、RECを意味する日本語として、「倫理審査委員会」という言葉を主に用いた。
検出力 帰無仮説が誤っている場合に,帰無仮説を棄却できる確率。1-βに相当する。例数設計のためには、通常0.8(80%)以上が要求される。
原資料 症例報告書の元となる文書(診療録など)、検査データ、画像、その他の記録。
効果・安全性評価委員会 独立データモニタリング委員会などともいう。臨床試験の進行、安全性データ、重要な有効性エンドポイント等を、適当な間隔で評価し、臨床試験の継続・変更・中止を、研究者・依頼者に提言する委員会。研究組織が設置するが、研究者・依頼者から独立していなければならない。
後発医薬品 特許権が消滅した先発医薬品について、特許権者ではなかった医薬品メーカーが、特許の内容を利用して製造した、同じ主成分を含んだ医薬品。商品名ではなく、有効成分の一般名(generic name)で処方されることが多い欧米にならい、近年は、「ジェネリック医薬品」と呼ばれることが多い。
国際医科学団体協議会 → CIOMS
国際人権B規約 国際人権規約のうち「自由権規約」と呼ばれるもの。身体の自由と安全、移動の自由、思想・良心の自由、差別の禁止、法の下の平等などの自由権が保障される。ちなみにA規約は「社会権規約」。
国際人権規約 世界人権宣言の内容を基礎として条約化したものであり、人権諸条約の中で最も基本的かつ包括的なもの。世界人権宣言採択後18年間にわたって議論が重ねられ、1966年の第21回国際連合総会で採択された。
個人情報 生存する個人に関する情報であって、その情報に含まれる氏名、生年月日、その他の記述等により特定の個人を識別することができるもの。また、他の情報と容易に照合することができ、それにより特定の個人を識別することが可能となるものを含む。
コホート研究 前向き研究、要因対照研究ともいう。ある要因に曝された者が、将来どのような健康状態になるかを知るための観察研究。 ある要因に曝露した集団とそうでない集団(対照)に、どのような事象が起こるかを追跡調査し、要因と事象との関係を解析する。なお、「コホート(cohort)」とは、ある共通因子を持つ集団のこと。
根拠に基づく医療 → EBM

さ行

最高血中濃度 Cmax。薬物投与後の血中(血漿中)薬物濃度の最大値。
最高血中濃度到達時間 Tmax。最高血中(血漿中)濃度に到達するまでの時間。
賛意 英語のアセント(assent)の訳。法的な同意能力のない人が表明する研究への参加意思を意味することが多い。
ジェネリック医薬品 → 後発医薬品
試験責任医師 臨床試験実施機関において臨床試験に係る業務を統括する医師または歯科医師。当該機関の研究責任者に相当する。
試験分担医師 臨床試験実施機関において、試験責任医師の指導の下に、試験に係る業務を分担する医師または歯科医師。
試験薬 被験薬および対照薬の総称。
試験薬概要書 臨床試験の実施に必要な、試験薬についての非臨床および臨床データを編集して掲載した文書。試験薬の化学名(または識別記号)、品質、毒性、薬理作用、臨床試験成績(すでに行われた臨床試験がある場合)などが記載されている。すでに市販されている薬が試験薬の場合は、医薬品添付文書で代用されるかも知れない。
事後検査 臨床試験が終了した後、安全性確認などの目的で行う臨床検査。
実施計画書 → 研究計画書
重篤な有害事象 有害事象のうち、特に重大と考えられるもの。具体的には、死に至るもの、生命を脅かすもの、治療のため入院が必要なもの、永続的または顕著な障害に陥るもの、先天異常を来すものなどが含まれる。
受容体 細胞が、細胞外から情報を受け取る「アンテナ」の役割をする分子。医薬品の半数以上は、受容体を標的分子として作用する。
消失半減期 血中薬物濃度が初期濃度の半分に下がるまでに要する時間。反復投与時における至適投与間隔の設定や定常状態に達するまでの時間を推定するのに用いられる。
商品名 医薬品を販売する目的で製薬会社等がつける、商品としての薬の名前。医師などへの印象を強くするため、工夫が凝らされる。親しみやすい反面、同系統の医薬品であっても全く異なる名前がつくため、医師などにとって薬物治療が学びにくくなる面もある。また、全く異なる薬に偶然似た名前がつけられると、誤認による事故を引き起こす。処方を商品名でするべきか、一般名でするべきかは、よく検討されなければならない。なお、研究計画書や説明文書において、医薬品名は一般名で示されるのが基本である。商品名の記載が必要な場合は、一般名も必ず併記されるべきである。
症例報告書 原資料のデータ、および、それに対する研究実施者の評価を、被験者ごとに記載した文書。
除外基準 研究結果に偏りを生じさせることが予想される者、研究参加によって安全性が保証できない疾患あるいは身体的条件を持つ者などを、被験者から除くための基準。研究計画書に規定される。
初回通過効果 経口投与された薬物が、門脈系を通過する際、消化管上皮での代謝や肝臓での代謝・排泄により、一部失われること。静注後のAUCと経口投与後のAUCの差に相当する。
食品医薬品局 → FDA
試料 臨床研究に用いようとする血液、組織、細胞、体液、排泄物、および、これらから抽出したDNA等、人の体の一部ならびに被験者の診療情報(死者に係るものを含む)。
診療 疾病の予防・診断・治療のためだけに行う医療行為の総称。
生殖発生毒性 薬物が、生殖能および次世代の発生に及ぼす毒性。
製造販売後臨床試験 医薬品の製造販売後に省令に基づいて行われる臨床試験。広く様々な患者を対象として、医薬品の有効性・安全性を評価する。
生体利用率 投与した薬物のうち全身循環血中に到達する薬物の割合。静脈内投与なら100%、内服であれば、薬の種類やその他の状況により様々。これが極端に小さい薬は、血中濃度のコントロールが難しい。
生物学的同等性試験 2製剤(被験薬と対照薬)の薬物動態が同等であることを証明するための臨床試験。通常、後発医薬品が先発品と同等であることを示すために行われる。比較に用いるパラメーターは、通常、AUCとCmaxであり、生物学的同等性の許容域は、AUCとCmaxが対数正規分布する場合には、被験薬と対照薬のパラメーターの母平均の比として0.80〜1.25である。AUCとCmaxが正規分布する場合には、被験薬と対照薬のパラメーターの母平均の差を対照薬の母平均に対する比として-0.20〜+0.20である。
世界人権宣言 1948年の第3回国際連合総会で採択された、すべての人民とすべての国民が達成すべき基本的人権についての宣言。この宣言の後に国際連合で結ばれた人権条約の基礎となり、世界の人権に関する規律の中で最も基本的な意義を有する。
世界保健機関 → WHO
世界保健機構 → WHO
説明文書 インフォームド・コンセント取得の過程で、被験者(正確には被験者候補者)に研究内容を説明するために作成する文書。
選択基準 臨床研究へ被験者を組み入れる(登録する)ための基準。組み入れ基準ともいう。どのような被験者集団を想定しているかを具体的に表現し、規定する。
総括報告書 治験および製造販売後臨床試験について、臨床的および統計学的な記述と解析を、一つにまとめた報告書。
ソリブジン事件 1993年、日本商事が開発した帯状疱疹治療薬ソリブジンが原因となり、発売後1ヶ月で約15名の死者を出した薬害事件。ソリブジンをフルオロウラシル系抗がん剤と併用することで、薬物相互作用による重篤な骨髄抑制・消化管障害が発生した。治験でも死亡例が出ていたが、因果関係があいまいにされていた。日本に本格的なGCPが導入される直接の契機となった。

た行

第一種過誤 → α過誤
第I相臨床試験 臨床薬理試験ともいう。通常、少数の健常成人男子を対象とし、医薬品候補物質の安全性および薬物動態が調べられる。
第III相臨床試験 検証的試験ともいう。比較的多数の患者を対象として、被験薬の有効性と安全性を検証する試験。
代謝 吸収された薬物が、体内で化学変化を受けること。一般に、薬物を水に溶けやすくし、排泄を容易にする過程。主として、肝臓と消化管にある薬物代謝酵素(CYPや抱合酵素など)による。代謝により、一般に薬理活性は減弱・消失するが、逆に増強する場合もある(プロドラッグ)。反応性に富む中間体を生ずると、副作用のもとになることもある。
対照 コントロールともいう。臨床試験において、試したい方法(薬物投与など)と比較する目的で用いられる方法。
対照薬 対照として用いられる医薬品、その他の薬物。
代諾者 被験者にインフォームド・コンセントを与える能力がない場合に、被験者に代わってインフォームド・コンセントを与える者。被験者の意思を代弁できる者でなければならない。
第二種過誤 → β過誤
第II相臨床試験 探索的試験ともいう。比較的少数の患者を対象として、被験薬の有効性と安全性を検討し、適応疾患や用法・用量の妥当性など、第III相試験に進むための情報を収集する。通常、前期と後期に分けられ、前期は有効性と安全性についての探索、後期は至適投与量の検討を目的とする。
代用評価項目 臨床的価値に直接結びつく「真の評価項目」ではなく、評価を短期間で行うために代用として用いる項目。それ自体は臨床上の真の利益を測ることはできないが、臨床上の結果を十分予測しうると考えられる場合にのみ用いられる。
多施設共同研究 同一の研究計画書により、複数の研究機関(施設)において共同で行う臨床研究。
タスキギー事件 米国公衆衛生局がアラバマ州メイコン郡タスキギーで1932年から実施していた梅毒研究の非倫理性が1972年に曝露され、社会問題化したもの。梅毒の自然経過を調べるため、黒人患者(多くは貧しい文盲の小作人)を無治療のまま観察した。一見、観察研究に見えるが、「治療しない」という人為的介入を行った介入研究である。同意を得ず、正しい診断名も知らせず、「悪い血」の治療が無料で受けられると被験者を騙した上、ペニシリンが入手可能になっても与えず、被験者が徴兵されて治療を受けないように手配した。米国の研究倫理を大きく転換させるきっかけとなり、臨床研究の法規制、ベルモント・レポート、倫理審査の義務づけにつながった。
単回投与試験 薬剤を1回(単回)だけ投与して行う臨床試験。忍容性や薬物動態などを調べる第I相試験で用いられることが多い。
単盲検 思いこみや評価のバイアスを除くため、被験者もしくは研究者(医師)のいずれか一方には試験薬の中身を知らせないで臨床試験を行う方法。研究者(医師)は試験薬の中身を知っているが被験者は知らない、という場合がほとんど。
治験 医薬品・医療機器の製造販売・輸入申請に必要な資料を収集するために行う臨床試験。日本では、薬事法に基づき、GCP省令に準拠して行わなければならない。
治験依頼者 治験において、実施医療機関に研究を委託する者(一般に企業)。
治験協力者 治験実施機関において、治験責任医師または治験分担医師の指導の下に、治験に関する業務に協力する者。治験コーディネーターとほぼ同義。
治験コーディネーター → 治験協力者・臨床研究コーディネーター
治験施設支援機関 → SMO
治験審査委員会 研究倫理委員会のうち、治験を対象とするもの。
治験責任医師 治験実施機関において治験に係る業務を統括する医師または歯科医師。研究責任者に相当する。
治験分担医師 治験実施機関において、治験責任医師の指導の下に治験に係る業務を分担する医師または歯科医師。
治験薬 治験に係る被験薬および対照薬の総称。
治験薬概要書 治験の実施に必要な、治験薬についての非臨床および臨床データを編集して掲載した文書。治験薬の化学名(または識別記号)、品質、毒性、薬理作用、臨床試験成績(臨床試験がすでに実施されている場合)などが記載されている。治験依頼者が必ず作成し、治験実施機関に提出しなければならない。
治験薬提供者 医師主導型治験において、自ら治験を実施する者に対して治験薬を提供する者。
直接閲覧 治験の質を確保するため、国内外の規制当局、ならびに治験依頼者の監査担当者・モニター担当者が、原資料と症例報告書の内容が一致しているかどうかを調査、分析、確認する作業。被験者のプライバシーに関する秘密の保全を図る措置を講じる必要がある。
電子データ収集 臨床試験の経費を抑え、製品化までのプロセスを迅速化するための技術的解決策の一つ。臨床試験データを電子的に収集し、高度なデータベースに保存することにより、臨床試験担当者、依頼者、規制当局など、関係者のデータへのアクセスが迅速化され、開発サイクルが加速すると期待される。
同意書 インフォームド・コンセント取得の過程で、被験者(候補者)から同意を得るために作成する文書。
毒性試験 非臨床試験において、対象薬物の有害作用(毒性)に関する情報を得るために行われる実験。一般毒性試験と特殊毒性試験に分けられ、一般毒性試験には、@単回投与毒性試験(急性毒性試験)、A反復投与毒性試験があり、特殊毒性試験には、@生殖・発生毒性試験、A変異原生試験、B抗原性試験、C依存性試験などがある。
匿名化 個人情報から、個人を識別することができる情報の全部または一部を取り除き、代わりにその人と関わりのない符号や番号を付けること。
独立データモニタリング委員会 → 効果・安全性評価委員会
ドラッグ・ラグ 欧米と日本の新薬承認の時間差。欧米で開発された新薬が日本で発売されるまでには、治験や審査などにより、非常に長い時間がかかっており、これを解消する方策が模索されている。
トランスポーター トランスポーターとは、生体を構成する細胞膜に存在する蛋白質であり、薬物の吸収・分布・排泄に関与する薬物トランスポーターを含めて、400種類以上が発見されている。このうち、実験で確認された主要な薬物トランスポーターは約50種類存在する。
トランスレーショナル・リサーチ 必要な非臨床研究を終了し、その結果から人に適用する妥当性が倫理的かつ科学的視点から公式に認められた後、人を対象として行われる低分子化合物、高分子化合物、遺伝子、細胞、組織などを用いた臨床研究。「橋渡し研究」と訳される。

な行

二重盲検 臨床試験において、薬効評価の偏りを避ける目的で、被験者と研究者のいずれにも、被験薬と対照薬の別を知らせない方法。二重遮蔽ともいう。通常、無作為割り付けが前提となる。
ニュルンベルク綱領 1947年、ニュルンベルク裁判の判決に伴って提示された、人体実験を行うにあたって厳守すべき10項目の基本原則。被験者の同意を絶対条件とする。インフォームド・コンセントの原型を示した歴史的な綱領。
忍容性 薬物の有害作用(副作用)に対して、被験者がどこまで(どの用量まで)耐えうるかということ。通常、第I相試験で調べられる。

は行

バイアス → 偏り
胚性幹細胞 → ES細胞
排泄 体内の薬物(未変化体および代謝物)が、体外に出されること。主に、腎臓(尿中排泄)と肝臓(胆汁中排泄)による。
橋渡し研究 → トランスレーショナル・リサーチ
反復投与試験 単回投与試験に対する用語。主に第I相試験と第II相試験で行われる試験方法で、試験薬を繰り返して投与すること。通常、単回投与試験の後に行われる。試験薬を一定期間反復(通常、毎日)投与し、忍容性などを調べる。
被験者 英語の「subject」の訳語は一定せず、研究の類型によって「被験者」、「研究対象者」、「研究参加者」など、同意取得前なら「被験者候補者」や「対象候補者」など、様々である。「臨床研究に関する倫理指針」では、「被験者」をかなり広い意味に用いており、次のいずれかに該当する者としている。@臨床研究を実施される者、A臨床研究を実施されることを求められた者、B臨床研究に用いようとする血液、組織、細胞、体液、排泄物及びこれらから抽出したDNA等の人の体の一部(死者に係るものを含む。)を提供する者、C診療情報(死者に係るものを含む。)を提供する者。この定義なら、介入研究・観察研究によらず使え、さらにAの意味でも使えるので、記述の上では便利である。
被験薬 臨床試験で有効性・安全性を調査される薬物。
ヒトゲノム ヒト(生物種としての人)のゲノム。
病院倫理委員会 臨床倫理委員会などともいう。保険外診療などの特殊な医療行為や臓器移植、延命措置、人工呼吸器の取り外し、臨床上の倫理的葛藤など、医療における様々な倫理的課題を検討する委員会。
評価項目 それを観察または測定することによって、臨床研究の目的である効果や安全性などを判定する変数。臨床研究を行うには、何をもって効果や安全性を評価するかを、あらかじめ決めておく必要がある。研究計画書には評価項目が明記されていなければならない。評価項目の選択に当たっては、正確性、精度、再現性、信頼性および反応性についてよく検討され、客観的に評価可能な項目でなければならない。
1. 主要評価項目(プライマリー・エンドポイント):最も知りたい評価項目。なるべく1項目に絞るべき。
2. 副次的評価項目(セカンダリー・エンドポイント):主目的以外の事柄を評価するための項目。
標準業務手順書 臨床研究(特に臨床試験、治験)に係る各々の業務が、恒常的に、均質に、かつ適正に実施されるように、詳細に手順を定めた文書。
非劣性試験 被験薬の有効性・安全性が、対照薬よりも臨床的に劣らないことを示すことを主要な目的とする臨床試験。新薬が、既存の対照薬に対して、一般に「マージン」と呼ばれる予め決められた大きさ以上に劣ることはないことを証明しようとする。生物学的同等性試験の多くは、非劣性試験である。
ファーマコゲノミクス → ゲノム薬理学
副作用 有害事象のうち、被験薬との因果関係を否定できないもの。
プラセボ 薬の成分は含まないが、見かけ上は製剤と見分けがつかない薬のダミー。臨床試験の対照として用いられる。
プロドラッグ そのままの形では薬理作用を示さず、生体内で代謝されることにより初めて薬理活性を示す薬。あるいは、そのように化学修飾を施した薬。
分布 吸収された薬物が、体内に行き渡ること。薬は体内に一様に拡がるわけではなく、薬の性質や体の状況により、移行しやすい場所としにくい場所がある。
分布容積 体内薬物量/血中薬物濃度で定義され、薬物の組織移行性の程度を表すパラメーター。組織に移行しにくい薬物では分布容積は小さくなり、組織に移行しやすい薬物では分布容積は大きくなる。
並行群間比較試験 最も一般的な臨床試験デザイン。被験薬群と対照薬群に被験者を無作為に割り付け、指定された期間にわたり各群同時並行で薬物を投与し、有効性・安全性を比較する方法。
β過誤 第二種過誤、偽陰性ともいう。帰無仮説が間違っているのに(本当は差があるのに)正しく棄却できない(差がないと見なしてしまう)過誤。その確率をβで表す。1−βが感度(検出力)に当たる。
ヘルシンキ宣言 世界医師会の「人を対象とする医学研究の倫理的原則」の通称 。1964年6月、ヘルシンキ(フィンランド)で開かれた第18回世界医師会総会で採択されたためこの名があり、以後6回の改訂を経ている。最新版は2008年改訂のソウル版。
ベルモント・レポート 1974年に米国で成立した国家研究法の下、人を対象とする研究の普遍的な倫理基準を明らかにすることを目的として設置された国家委員会が、1979年に提出した報告書。討議が行われたベルモント・カンファレンス・センターにちなんでこう呼ばれる。臨床研究倫理の考え方の基本的な枠組みを与える倫理原則を提示し、後に作られた倫理指針の多くに大きな影響を与えた。

ま行

マイクロドーズ試験 人体では薬理作用が発現しないと考えられる極微量の化合物を人体に単回投与することにより、最適な新薬候補化合物をスクリーニングするための臨床試験。GCP省令等の規制に抵触するため、現時点で国内では認められていない。
自ら治験を実施する者 所属する医療機関において、医師主導治験を計画し、治験責任医師としてこれを実施する者。
未成年者 満20歳未満の者。ただし女性は、結婚していれば満16歳以上で成年と見なされる。
未変化体 代謝されていない、投与した薬物と同じ構造の化合物。
無作為割り付け 臨床試験において、全くの偶然によって(「くじ引き」のような方法で)被験者を各介入群に割り付けること。作為的な選択を避けることで、介入行為以外の要因の影響(バイアス)を取り除けるため、比較可能性のある介入群の設定が可能となる。
免疫原性 抗体産生など、免疫応答を誘導する性質。
モニタリング 臨床試験の適正な実施のため、試験の進捗状況や、法令・指針の遵守、研究計画書の遵守について、依頼者や主任研究者が特定の者を指定して実施機関に対して行わせる調査。

や行

薬物動態 生体内における薬物の動き。吸収、分布、代謝、排泄の4つの過程からなる。
薬理遺伝学 薬物動態・薬理作用の個体差のうち、遺伝が関与するものを対象とする学問。
薬力学 薬物の作用部位における薬物濃度と薬理作用との関係。薬物が生体機能を変化させ、作用を及ぼす機序。
薬理ゲノム学 → ゲノム薬理学
有意確率 → p値
有意水準 得られたp値がこの値より小さければ統計的に有意であると判定する数値。0.05(5%)とすることが多い。
有害事象 試験薬を投与された被験者に生じた、健康上好ましくない出来事(疾病またはその徴候)。試験薬との因果関係は問わない。

ら行

ランダム割り付け 無作為割り付け
利益相反 一方の利益になると同時に、他方への不利益になる状態。臨床研究においては、研究者の学問的関心や個人的利益が、被験者の福利と相反する状態のこと。
利害の衝突 → 利益相反
臨床研究 疾病の予防、診断、治療法の改善、疾病原因および病態の理解、患者の生活の質の向上を目的として実施される人を対象とする医学系研究。医学系研究とは、医学、歯学、薬学、看護学、リハビリテーション学、予防医学、健康科学に関する研究を指す。
臨床研究コーディネーター 臨床研究実施機関において、研究者の指導の下に、臨床研究に関する業務に協力する者。日本の場合、CRCの協力が得られるのは、一般に、治験および一部の一般臨床試験に限られている。
臨床試験 臨床研究のうち、介入を伴う前向きの研究。実験的研究。
臨床倫理委員会 → 病院倫理委員会
倫理委員会 生命倫理に関する事柄を扱う委員会。病院倫理委員会(臨床倫理委員会)と研究倫理委員会に分類される。
倫理審査委員会 → 研究倫理委員会
連結可能匿名化 必要な場合に個人を識別できるように、その人と新たに付された符号または番号の対応表を残す匿名化方法。
連結不可能匿名化 個人を識別できないように、その人と新たに付された符号または番号の対応表を残さない匿名化方法。

わ行

割り付け 臨床試験において、被験者を異なるグループ(介入群)に割り当てること。